GC녹십자, 페루서 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 허가 신청

GC녹십자가 페루 의약품관리국에 뇌실투여형 헌터증후군 치료제의 품목허가를 신청하며 중남미 시장 진출에 나섰다.

허은철 대표가 이끄는 GC녹십자는 6일 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 자사의 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'의 품목허가 신청서를 제출했다고 발표했다.

헌터라제 ICV는 환자의 머리에 특수 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식으로 작동한다. 이 치료법은 기존 전신 투여 방식으로는 한계가 있었던 중추신경계 증상 개선을 목적으로 개발됐다.

헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증 환자로 분류된다. 의료진에 따르면 질환이 진행될수록 환자의 인지 기능이 저하되고 기대 수명도 단축되는 것으로 알려져 있다. 전문가들은 이러한 환자군에서 약물을 뇌실에 직접 전달하는 치료 방식이 치료 효과를 높이는 핵심 요인으로 작용한다고 평가하고 있다.

일본에서 실시된 임상시험 결과는 이 치료제의 효과를 뒷받침한다. 연구 결과에 따르면 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산을 유의미하게 감소시켰다. 또한 환자의 지적·신체적 발달 수준을 평가하는 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 효과를 보였다.

5년간의 장기 추적 관찰에서도 긍정적인 결과가 나타났다. 헤파란 황산 수치가 지속적으로 낮게 유지됐으며, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지 능력이 개선되는 효과를 보였다.

현재 헌터라제 ICV는 일본과 러시아에서 상업적 판매가 이뤄지고 있다. 국내에서는 지난해 8월 식품의약품안전처에 품목허가 신청을 완료한 상태다. 회사 측은 향후 동남아시아와 중동, 중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대해 나갈 계획이라고 밝혔다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 대안을 제시하는 치료제"라며 "희귀질환 분야에서 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 연구·개발과 글로벌 공급 확대를 지속해 나가겠다"고 말했다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격 이상과 인지 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.  

[사진제공=GC녹십자]